، دانشمندان آکادمی علوم چینی (CAS) ظاهرا با فناوری کریسپر ساز و کار اصلاح ژن جدیدی را توسعه دادهاند که قابل کنترل، برگشتپذیر و ایمنتر از روشهای فعلی است. این سیستم با نام Cas۱۳d-N۲V۸ موجب کاهش قابل توجه ژنهای دور از دسترس میشود و آسیب جانبی ملموسی را به خطوط سلولی و سلولهای سوماتیک نمیرساند، بنابراین میتواند پتانسیلهای زیادی در آینده داشته باشد.
محققان در این روش از آنزیم Cas۱۳ استفاده کرده و RNA را هدف قرار دادهاند. این روش ایمنتر از روشهای موجود است، چون RNA مولکول ناپایداری است که فقط برای یک بازه زمانی کوتاه در سلولها باقی میماند و با ژنوم یکپارچه نمیشود.
«یانگ هوئی»، محقق ارشد این مطالعه میگوید سیستم اصلاح ژن Cas۱۳ در مقایسه با سایر تکنیکهای اصلاح DNA ایمنتر است، اثرات کوتاهمدتتری دارد و قابل کنترلتر است. این تکنیک از فناوری کریسپر (CRISPR) استفاده میکند که یک مکانیزم دفاعی طبیعی است. این مکانیزم به سلولهای باکتری اجازه شناسایی و نابودی ویروسهایی را میدهد که به آنها حمله میکنند.
محققان چینی میگویند آنزیم Cas۱۳ نسبت به Cas۹ دقیقتر و مشخصتر است، بنابراین کاربردهای بیشتری دارد. با این حال، توانایی این آنزیم در شکافتن RNAهای غیرهدف که در واقع همان آسیب جانبی محسوب میشود، کاربردهای بالینی این سیستم را پایین میآورد.
اما اگر همین آنزیم را با فناوری کریسپر به کار بگیریم، تغییرات ژنوم دائمی نمیشود و اثرات اصلاح ژنها را میتوان کنترلپذیر، قابل بازگشت و ایمنتر کرد. یانگ و همکارانش در مقاله خود توضیح دادند چگونه سیستمی برای شناسایی اثرات جانبی Cas۱۳ در سلولهای پستانداران ساختهاند و از آن برای تولید گونههای متعددی از این آنزیم استفاده کردهاند.
محققان بهطور خلاصه میگویند گونههای Cas۱۳ که آنها ساختهاند به خاطر اثرات جانبی کمتری که دارند میتوانند برای اصلاح RNA و کاربردهای درمانی در آینده بهتر به کار گرفته شوند. محققان نتایج مطالعات خود را در مجله علمی Nature Biotechnology منتشر کردهاند.